2022年1月15-16日，bioSeedin柏思薈最受歡迎的抗體藥研發Workshop模塊五《抗體藥物臨床試驗與法規》在上海虹橋如期舉行。
我們邀請了勁方醫藥的首席醫學官汪裕博士、復旦大學附屬腫瘤醫院的張劍主任醫師、中國藥科大學的楊勁教授、泰格醫藥注冊部總監周晴瑤女士、信達生物臨床稽查總監單芝波先生和基石藥業統計總監崔娜女士蒞臨本次Workshop，分享他們的經驗和體會。
01 勁方醫藥的首席醫學官汪裕博士：抗體藥臨床設計
汪博士認為在抗體藥的臨床開發策略中，因為當前的臨床分期界限已經不再那么清晰，所以更多要考慮研究目的，更需要從具體的“Trial”和“Specific”角度來進行考量。同時策略的決定不全在于產品，而是在疾病本身。抗體藥的臨床策略更要從適應癥出發，在了解產品特性的基礎上將策略落地并實施。
在國際多中心的臨床試驗前期，在預算、試驗目標的基礎上，注冊策略不能有固守思維，要實現動態的變化。同時在臨床試驗中，統計不僅是數據的事后分析，更需要提早介入，在試驗設計階段就提供科學指導尤為重要。
在腫瘤Ⅰ期的臨床設計中，如何選擇合適的劑量遞增方法，在實際操作中，如何正確的把握DLT，來實現對試驗的可控。以及在聯用用藥的試驗中如何對劑量進行把控，汪博也與大家進行了充分的探討。
最后汪博通過幾個具體案例結合自己多年的臨床開發經驗闡述了在Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期試驗中，優效性、等效性以及非劣性試驗的對比和注意點。大家紛紛表示收獲頗豐。
02 復旦大學附屬腫瘤醫院的張劍主任醫師：臨床試驗實施階段研究者經驗
作為國內最先進的腫瘤專科醫院Ⅰ期臨床中心的帶頭人，張主任從研究者角度總結了臨床試驗實施階段的感想與經驗。在大分子創新藥靶點眾多，藥物開發同質化的背景下，張主任認為分類而治的精準開發策略值得持續探索與深入探討。
他認為利用標志物或替代PD指標研發，將有利于加速研發進程，并且在大分子創新藥開發的過程中，需要處理毒副反應來達到創新藥靶點開發策略精準的目的。在這個過程中，申辦方需要在研究中不斷增強精準的能力與思路，同時要善于與監管方溝通，保證臨床試驗開展的通暢性與效率性。同時張主任也提到作為研究者也需要從研究的先進性、競爭性以及爬坡劑量和試驗周期等各個方面，結合Site的項目經驗給到申辦方最適用和有效的建議。
張主任結合中心的實際案例，深入淺出的詮釋為大家在后續新藥研發提供了更多的思路。
03 中國藥科大學的楊勁教授：創新抗體藥臨床開發中的臨床藥理學
楊教授首先從吸收、分布、排泄和代謝四個方面詳細講述了抗體藥的PK。然后從“廉價早期淘汰”和“擇優差異化開發”兩種研發思維角度，闡述了面對高風險的早期臨床，明確前期探索是為關鍵性研究服務的，“因地制宜”進行藥物研發才是重點。
同時楊教授表示，正確的適應癥、正確的處方工藝和正確的人群在早期臨床試驗的探索中起著至關重要的作用，而后天研究如何不耽誤先天優勢的發揮，保證III期臨床的成功，同時先天不足又如何提前發現，楊教授結合監管當局出臺的指導原則和自身的審評經驗闡述了自己的觀點：“臨床、臨床藥理和統計分析三方要做“鐵三角”不要“三國演義”。
最后楊教授系統地從正確的劑量（MRSD、RP2D、MTD）、劑量遞增、高效率的臨床設計方法以及已知風險的控制和DDI等多個方面討論了早期臨床設計的注意點。在學員們與楊教授熱烈的討論中結束了此部分的分享。
